¢ßÅøÁ¨, À¯ÀüÀÚ±³Á¤À» ÀÌ¿ëÇÑ ‘¸®¹ö ¹ÙÀÌ¿ÀÆÑÅ丮 Ç÷§Æû(Liver Biofactory Platform, LBP)’ ±â¼úÀº °£¼¼Æ÷ ƯÀÌÀûÀ¸·Î °ÇÑ ¹ßÇöÈ°¼ºÀ» ¾ÈÀüÇÏ°Ô ÀÌ¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â À§Ä¡¿¡ Ä¡·áÀ¯ÀüÀÚ¸¦ »ðÀÔÇÏ´Â Àü·«À¸·Î »ðÀԵǴ ġ·áÀ¯ÀüÀÚ¸¸ º¯°æÇÏ¸é ´Ù¾çÇÑ Áúȯ¿¡ Àû¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â È®À强ÀÌ ¶Ù¾î³ Ç÷§Æû ±â¼ú
- ¼ÒÇü CRISPRÀ¯ÀüÀÚ°¡À§ ¹× Ä¡·áÀ¯ÀüÀÚ¸¦ ¾Æµ¥³ë ¿¬°ü ¹ÙÀÌ·¯½º(AAV)¸¦ ÅëÇØ BÇü Ç÷¿ìº´ ¸ðµ¨¿¡ Àü´ÞÇÏ¿© Ä¡·áÀ¯ÀüÀÚ°¡ Àå±â°£ È¿À²ÀûÀ¸·Î ¹ßÇöµÇ°í ÀÀ°í±â´ÉÀÌ Å©°Ô °³¼±µÇ´Â °á°ú·Î Ç÷§ÆûÀÇ Ä¡·áÀû¿ë °¡´É¼ºÀ» È®ÀÎÇÑ ¿¬±¸³»¿ëÀÌ Àú¸íÇÑ ±¹Á¦ÇмúÁöÀÎ ‘Molecular Therapy Nucleic Acids’ (impact factor 10.183)¿¡ °ÔÀç
À¯ÀüÀÚ ±³Á¤ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß Àü¹®±â¾÷ÀÎ ¢ßÅøÁ¨(´ëÇ¥ÀÌ»ç ±è¿µÈ£∙À̺´È, KOSDAQ 199800)Àº ¼¿ï´ëÇб³ ±¹Á¦³ó¾÷±â¼ú´ëÇпø ¿°¼öû ±³¼öÆÀ°úÀÇ °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ À¯ÀüÀÚ±³Á¤ Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ÀÇ Ä¡·á°¡´É¼ºÀ» È®ÀÎÇÑ ¿¬±¸³»¿ëÀ» ±¹Á¦ ÇмúÁöÀÎ ‘Molecular Therapy Nucleic Acids’¿¡ °ÔÀçÇÏ¿´´Ù°í ¹àÇû´Ù.
¿¬±¸ÆÀÀÌ ¼öÇàÇÑ ¿¬±¸´Â °£¼¼Æ÷¿¡¼ ƯÀÌÀûÀ¸·Î °ÇÑ ¹ßÇö È°¼ºÀ» °¡Áö´Â APOC3 À¯ÀüÀÚ¿¡ BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÀ¯ÀüÀÚÀÎ Factor9 (F9)À» »ðÀÔÇÏ¿´´Ù. ±× °á°ú Ä¡·á´Ü¹éÁú ¹ßÇö ¹× Ç÷Áß F9ÀÇ Áö¼ÓÀûÀÎ »ý»êÀ¸·Î À̾îÁ®, Ç÷¿ìº´ ¸ðµ¨ÀÇ Ç÷¾× ÀÀ°í±â´ÉÀÌ Å©°Ô °³¼±µÇ¾úÀ½À» Áõ¸íÇÏ¿´´Ù.
BÇü Ç÷¿ìº´Àº F9 À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â À¯ÀüÁúȯÀ¸·Î Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î ¾à 37,000¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ Á¸ÀçÇÏ°í Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀå ±Ô¸ðµµ ÀÌ¹Ì Á¶´ÜÀ§·Î Çü¼ºµÇ¾î ÀÖÀ» ¸¸Å Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ȸ»çµéÀÌ ÁÖ¸ñÇÏ°í ÀÖ´Â ÁúȯÀÌ´Ù. ÇÏÁö¸¸ ÇöÀç »ç¿ëµÇ´Â Ä¡·á ¹æ¹ýÀº F9 ÀÀ°íÀÎÀÚ ´Ü¹éÁúÀ» ¸îÀÏ¿¡¼ ¸îÁÖ¿¡ Çѹø¾¿ Æò»ýµ¿¾È Åõ¿©ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀ¸·Î ȯÀÚµéÀÌ °Þ´Â ºÒÆíÇÔÀÌ Å©±â ¶§¹®¿¡ Ä¡·á È¿´ÉÀ» Áö¼Ó½Ãų ¼ö ÀÖ´Â Àå±âÀû Ä¡·áÁ¦ÀÇ °³¹ßÀÌ Àý½ÇÈ÷ ÇÊ¿äÇÑ »óȲÀÌ´Ù.
¿¬±¸ÆÀÀÌ À̹ø¿¡ ½ÃµµÇÑ ¹æ¹ýÀº °áÇÌµÈ F9 ÀÀ°íÀÎÀÚ ´Ü¹éÁú¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚ¸¦ °£¼¼Æ÷ ƯÁ¤À§Ä¡¿¡ »ðÀÔÇÏ¿© Àå±âÀûÀ¸·Î Ä¡·á ´Ü¹éÁúÀÌ ¹ßÇöµÇµµ·Ï ÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î °£¼¼Æ÷°¡ ºÐ¿ÇÏ´õ¶óµµ »ðÀÔµÈ À¯ÀüÀÚ°¡ ±×´ë·Î À¯ÁöµÇ±â ¶§¹®¿¡ ÀÌ·ÐÀûÀ¸·Î´Â ÇÑ ¹øÀÇ ÁÖ»ç·Î ¿µ±¸ÀûÀÎ Ä¡·áÈ¿°ú¸¦ ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â º¸´Ù ±Ùº»ÀûÀÎ Ä¡·á¹æ¹ýÀ¸·Î ¿©°ÜÁø´Ù.
³ìÀÎ(knock-in)À» ÅëÇØ Ä¡·áÀ¯ÀüÀÚ¸¦ »ðÀÔÇÏ´Â °ÍÀº À¯ÀüÀÚ µ¹¿¬º¯ÀÌ Á¾·ù¿Í »ó°ü¾øÀÌ °ÅÀÇ ¸ðµç ȯÀڵ鿡 ´ëÇÑ Àå±âÀû Ä¡·á¸¦ ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °¡Àå Áøº¸µÈ À¯ÀüÀÚ±³Á¤ Ä¡·á ¹æ½ÄÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ´Ù¸¸, ÀϹÝÀûÀ¸·Î ¼¼Æ÷¿¡¼ÀÇ ³ìÀÎ(knock-in) È¿À²ÀÌ ³ôÁö ¾Ê¾Æ Ä¡·áÀûÀÎ ¼öÁØÀ¸·Î ÀÌ¿ëÇϱ⿡´Â ÇÑ°è°¡ ÀÖ´Ù. ¿¬±¸ÆÀÀº ÀÌ·¯ÇÑ ¹®Á¦¸¦ ±Øº¹Çϱâ À§ÇØ Àΰ£ °£¼¼Æ÷¿¡¼ ´Ù¾çÇÑ À¯ÀüÁúȯ °ü·Ã À¯ÀüÀڵ麸´Ù ´ë·« 200¹è ÀÌ»ó °ÇÑ ¹ßÇö È°¼ºÀ» °¡Áö°í ÀÖ´Â APOC3 À¯ÀüÀÚ¸¦ ã¾Æ³»¾î ´ë·« 0.5%ÀÇ ³·Àº È¿À²ÀÇ ³ìÀÎ(knock-in)À¸·Îµµ 100%ÀÇ Ä¡·áÀ¯ÀüÀÚ ¹ßÇöÀ» ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â À¯ÀüÀÚ±³Á¤ Ç÷§Æû ±â¼úÀ» °³¹ßÇÏ¿´´Ù. À̸¦ ÅëÇØ ÀÀ°íÀÎÀÚ ´Ü¹éÁúÀÌ 5°³¿ù ÀÌ»ó Àå±âÀûÀ¸·Î ¹ßÇöµÇ°í, Ç÷¿ìº´ ¸ðµ¨ÀÇ ÁúȯÁõ»óµµ Å©°Ô ȸº¹½Ãų ¼ö ÀÖ´Â °á°ú¸¦ È®ÀÎÇÏ¿´´Ù.
¹Ú¿µÀç ±âÀÚ bodo@emoneynews.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © À̸Ӵϴº½º, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>