미국 FDA가 한미약품이 혁신신약으로 개발중인 ^LAPSTriple Agonist(HM15211)를 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다.

이는 지난 5일 FDA가 ^LAPSTriple Agonist를 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째 사례다. 이로써 ^LAPSTriple Agonist는 NASH(비알코올성 지방간염) 뿐 아니라 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보하게 됐다.

자가면역성 질환인 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis)은 원인 미상의 간내 담도의 염증 및 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간조직 손상을 유발하며, 심할 경우 간 이식이 필요한 상황에 이르기도 한다.

^LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과가 있는 치료제다. 간내 염증∙섬유증 감소 및 담관의 자가면역적 파괴 억제를 통해 각종 자가면역간질환 치료제로 개발될 수 있을 것으로 기대된다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

이번 희귀약 지정에 따라 한미약품이 지금까지 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받은 것은 총 10건이 됐다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “연이은 FDA 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료영역에서도 ^LAPSTriple Agonist의 가능성을 입증받아 기쁘다”며 “한미약품은 대사성 질환과 항암뿐만 아니라 희귀 난치성 질환 분야에서도 많은 연구를 하고 있어 좋은 성과들이 계속 이어질 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

서호현 기자  twolip@naver.com

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