¿Ã¸¯½º ÁÖ½Äȸ»ç´Â ÀÚ»çÀÇ ºñ´ëĪ siRNA Ç÷§Æû ±â¹Ý °£Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇØ, ¹Ì±¹ AM ÄɹÌÄÃÞä (AM Chemicals, AMC) ·ÎºÎÅÍ siRNA¿Í °°Àº ÇÙ»êÄ¡·áÁ¦¸¦ °£Á¶Á÷À¸·Î Àü´ÞÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ±â¼úÀÎ N-¾Æ¼¼Æ¿°¥¶ôÅä»ç¹Î (GalNAc, ÀÌÇÏ °¥³«)-Á¢ÇÕ ±â¼úÀÇ Æ¯Çã±Ç°ú ³ëÇÏ¿ì¿¡ ´ëÇÑ Àü¼¼°è ±Ç¸®¸¦ µ¶Á¡ µµÀÔÇÏ´Â ¶óÀ̼¾½º °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù°í 30ÀÏ ¹àÇû´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â RNA°£¼· Ç÷§Æû ±â¼ú ±â¾÷À¸·Î, Áúº´À» ÀÏÀ¸Å°´Â À¯ÀüÀÚ ¹ßÇöÀ» ¾ïÁ¦ÇÏ´Â RNA°£¼· Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ß ÁßÀ̸ç ÀÚü ±â¹Ý±â¼ú·Î ÀÓ»ó¿¡ ÁøÀÔÇÑ ¾Æ½Ã¾Æ ÃÖÃÊÀÇ ±â¾÷ÀÌ´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â ÈÇÐÀû º¯ÇüÀ» ÅëÇØ º°µµ Àü´ÞüÀÇ µµ¿ò ¾øÀÌ ¼¼Æ÷ ¾ÈÀ¸·Î Àü´Þ °¡´ÉÇÑ 'ÀÚ°¡Àü´Þ ºñ´ëĪ RNA°£¼· ¿øõ ±â¼ú (cp-asiRNA)'À» º¸À¯ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç ÇöÀç ºñ´ëÈäÅÍ, Ȳ¹Ýº¯¼º, ¸Á¸·»ö¼Òº¯¼ºÁõ, Ư¹ß¼º Æó¼¶À¯È, Å»¸ð µî ±¹¼Ò Åõ¿© °¡´É Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ 10¿©°³ ½Å¾à ÇÁ·Î±×·¥À» °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. Áö³ÇØ 3¿ù¿¡´Â ÇÁ¶û½º ¾È°ú ±â¾÷ ¶¼¾Æ (Thea)¿¡ Ȳ¹Ýº¯¼ºÄ¡·áÁ¦ÀÇ À¯·´ ÆDZǿ¡ ´ëÇÑ ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
RNA°£¼· Ä¡·áÁ¦ ºÐ¾ßÀÇ ±Û·Î¹ú ¼±µµ ±â¾÷ÀÎ ¹Ì±¹ÀÇ ¾Ù³ªÀ̶÷Þä (Alnylam)´Â Àü½ÅÅõ¿©¸¦ ÅëÇØ °£À¸·Î RNAÀÇ Àü´ÞÀÌ °¡´ÉÇÑ °¥³« ±â¼úÀ» ÅëÇØ Ç÷§Æû ±â¼úÀÇ È®À强À» ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÑ ´ë±Ô¸ðÀÇ ±â¼ú¼öÃâÀ» ±â·ÏÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ »óȲ¿¡¼ RNA°£¼· Ä¡·áÁ¦ ºÐ¾ßÀÇ ¾Æ½Ã¾Æ ¼±µµ ±â¾÷ÀÎ ¿Ã¸¯½º°¡ °¥³« ±â¼úÀ» µµÀÔÇϱâ·Î ÇÑ °áÁ¤Àº ±×µ¿¾È ÁøÇàÇØ¿Â ±¹¼Ò Åõ¿© Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» ³Ñ¾î¼¼ ÇöÀç ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµéÀÇ °ü½ÉÀÌ ÁýÁߵǰí ÀÖ´Â ½ÉÇ÷°ü°è ¹× ´ë»ç ÁúȯÀ» Æ÷ÇÔÇÑ °£ Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ º»°ÝÀûÀ¸·Î ¶Ù¾îµé°Ú´Ù´Â Àǹ̷ΠÇؼ®µÈ´Ù.
¿Ã¸¯½º À̵¿±â ´ëÇ¥´Â "°¥³« ±â¼úÀ» ÀÌ¿ëÇÑ siRNAÀÇ °£Á¶Á÷À¸·ÎÀÇ Àü´ÞÀº ¾Ù³ªÀ̶÷ÀÇ ±Þ¼º °£¼º Æ÷¸£ÇǸ°Áõ Ä¡·áÁ¦ ±âº¸½Ã¶õ (Givosiran)ÀÇ FDA ½ÂÀÎÀ¸·Î °¡´É¼ºÀÌ °ËÁõµÇ¾úÀ¸¸ç ÇöÀç RNA°£¼· ¼±µµ±â¾÷µéÀÌ ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÁÖ·ÂÀ¸·Î »ç¿ëÇÏ°í ÀÖ´Â ±â¼úÀÌ´Ù. ¾Ù³ªÀ̶÷ »Ó ¾Æ´Ï¶ó ¾Ö·Î¿ìÇìµå(Arrowhead), ´ÙÀ̼³ª(Dicerna) ¿Í °°Àº RNA°£¼· ±â¾÷µéÀº °¥³«-Á¢ÇÕ °£Á¶Á÷ Àü´Þ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î °¢°¢ ¼öÁ¶¿ø¿¡ ´ÞÇÏ´Â ´ëÇü ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµé°ú ü°áÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â À̹ø AMC·ÎºÎÅÍÀÇ µ¶Á¡Àû ±â¼úµµÀÔ °è¾à ü°áÀ» ÅëÇØ µ¶ÀÚÀûÀÎ °£ Àü´Þ ±â¼úÀ» È®º¸ÇÔÀ¸·Î½á ¼¼°è ¼±µµ RNA°£¼· ±â¾÷µé°ú ±â¼úÀûÀ¸·Î ´ëµîÇÑ ¼öÁØÀ» ´Þ¼ºÇÏ¿´À¸¸ç, ÇöÀç ³íÀÇ ÁßÀÎ º¹¼öÀÇ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç µé°úÀÇ Ç÷§Æû ±â¼úÀÌÀü Çù»ó¿¡¼ À¯¸®ÇÑ À§Ä¡¸¦ È®º¸ÇÏ°Ô µÇ¾ú´Ù" °í º» ±â¼úµµÀÔÀÇ ÀÇÀǸ¦ ¹àÇû´Ù.
À̹ø °è¾à¿¡ µû¶ó ¿Ã¸¯½º´Â °¥³«-ºñ´ëĪ siRNA ÇÕ¼ºÀ» À§ÇØ AMCÀÇ °¥³«-Æ÷½ºÆ÷¾Æ¹Ì´ÙÀÌÆ® ¹× Á¦¾îµÈ ´Ù°ø¼º À¯¸®(controlled pore glasses, CPGs)¸¦ °ø±Þ¹Þ°Ô µÇ¸ç, AMC´Â ¼±±Þ±Ý°ú ÇâÈÄ °³¹ß ÁøÇà¿¡ µû¶ó ´Ü°èº° ¸¶ÀϽºÅæ ¹× ·Î¿Æ¼¸¦ ¹Þ°Ô µÈ´Ù.
ÀÌ ´ëÇ¥´Â “AMCÀÇ ÇÙ»êÄ¡·áÁ¦ °£ Àü´Þ ±â¼úÀ» µµÀÔÇÏ°Ô µÈ °ÍÀ» Å« ±âȸ·Î ¿©±â°í ÀÖ´Ù”¸é¼ “AMCÀÇ °¥³«-Á¢ÇÕ ±â¼ú°ú ¿Ã¸¯½ºÀÇ ºñ´ëĪ siRNAÀÇ Á¢¸ñÀ» ÅëÇØ ´Ù¾çÇÑ ³Ä¡¼º °£ Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ È¿°úÀûÀΠǥÀû Ä¡·áÁ¦ÀÇ °³¹ßÀ» Å©°Ô °¡¼ÓÈÇÒ °Í”À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
¾Ù³ªÀ̶÷ÀÌ ´õ ¸Þµð½Å½º ÄÄÆÛ´Ï(ÇöÀç ³ë¹ÙƼ½º)¿¡ ±â¼úÀÌÀüÇÑ °íÄÝ·¹½ºÅ×·ÑÁõ Ä¡·áÁ¦ ÀÎŬ¸®½Ã¶õ (Inclisiran)µµ °¥³« ±â¼úÀ» Àû¿ëÇÑ °ÍÀÎ ¸¸Å °¥³« ±â¼úÀº RNA°£¼· Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀÇ ÈµÎ·Î °Å·ÐµÇ°í ÀÖÀ½¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ÇöÀç °¥³« ±â¼úÀ» È®º¸ÇÑ RNA°£¼· ±â¾÷ÀÌ ¼Ò¼ö¿¡ ºÒ°úÇÑ »óȲ¿¡¼ ¿Ã¸¯½º´Â À̹ø °¥³«-Á¢ÇÕ ±â¼ú È®º¸·Î ½ÉÇ÷°ü°è ¹× ´ë»ç¼º Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß·Î Ç÷§ÆûÀ» È®ÀåÇÔÀ¸·Î½á ±Û·Î¹ú ±â¼úÀÌÀü¿¡ ¿ìÈ£ÀûÀΠȯ°æÀ» ¸¸µç °ÍÀ¸·Î º¸¿©, ¾ÕÀ¸·ÎÀÇ Çຸ°¡ ±â´ëµÈ´Ù.
Á¶¼ö¿µ ±âÀÚ bodo@emoneynews.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © À̸Ӵϴº½º, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>