°³¹ßµÈ Àû ¾ø´Â Ä¡·áÁ¦°¡ ¼¼°è ù Çã°¡¸¦ ´«¾Õ¿¡ µ×´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â Áö³´Þ 31ÀÏ, ÆÄÆ®³Ê»çÀÎ ‘Ŭ¸®´ÏÁ¨(Clinigen K.K.)’ÀÌ ÀϺ» ÀǾàÇ°ÀÇ·á±â±âÁ¾Çձⱸ(PMDA)¿¡ ³ú½Ç Åõ¿© ¹æ½ÄÀÇ ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ ‘ÇåÅͶóÁ¦ ICV(intracerebroventricular)’ÀÇ Ç°¸ñÇã°¡¸¦ ½ÅûÇß´Ù°í 1ÀÏ ¹àÇû´Ù. Çã°¡ ½Åû¿¡ ¾Õ¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°¿¡µµ ÁöÁ¤µÇ¸é¼ »ó¿ëÈ °¡´É¼ºÀ» ÇÑÃþ ³ô¿´´Ù´Â Æò°¡ÀÌ´Ù.
ÇåÅͶóÁ¦ ICV´Â ¸Ó¸®¿¡ µð¹ÙÀ̽º¸¦ »ðÀÔÇØ ¾à¹°À» ³ú½Ç¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿©ÇÏ´Â Ä¡·á¹ýÀÌ´Ù. ±âÁ¸ Á¤¸ÆÁÖ»ç Á¦ÇüÀÇ °æ¿ì, ¾à¹°ÀÌ ³úÇ÷°üÀ庮(BBB, Blood Brain Barrier)À» Åõ°úÇÏÁö ¸øÇØ ÁöÀû¹ß´ÞÀå¾Ö µî ÁßÃ߽Űæ¼Õ»óÀ» °³¼±ÇÏ´Â µ¥ ÇÑ°è°¡ ÀÖ¾ú´Ù.
³ú½Ç Åõ¿© ¹æ½ÄÀÇ ÇåÅͶóÁ¦´Â ÇåÅÍÁõÈıºÀÇ ‘¹ÌÃæÁ· ¼ö¿ä(unmet need)’¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» È®º¸ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â Ãø¸é¿¡¼ Àǹ̰¡ Å©´Ù. Ä¡·á°¡ ¾î·Á¿î ÁßÃ߽Űæ¼Õ»óÀ» º¸ÀÌ´Â ÁßÁõ ÇåÅÍÁõÈıº ȯÀÚ´Â Àüü ȯÀÚÀÇ 70%¿¡ ´ÞÇÑ´Ù. °æÁõ ȯÀÚ¿¡ ºñÇØ Á¡ÁøÀûÀ¸·Î ÀÎÁö´É·ÂÀ» »ó½ÇÇÏ°í ±â´ë¼ö¸íµµ ¸Å¿ì ªÀº °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁø ÁßÁõ ȯÀÚÀÇ Ä¡·á ȯ°æ¿¡ Å« º¯È°¡ »ý±æ ¼ö ÀÖ´Â °ÍÀÌ´Ù.
½ÇÁ¦·Î, ÀϺ» ±¹¸³¼ºÀ°ÀǷῬ±¸¼¾ÅÍÀÇ ¿ÀÄí¾ß¸¶ Åä¶óÀ¯Å°(Okuyama Torayuki) ±³¼öÀÇ ¿¬±¸ÀÚ ÁÖµµ·Î ÁøÇàÇÑ ÀÓ»ó¿¡¼ ÁßÃ߽Űæ¼Õ»óÀ» ÀÏÀ¸Å°´Â ÇÙ½É ¹°ÁúÀÎ ‘ÇìÆĶõȲ»ê’(HS, heparan sulfate)ÀÌ Å©°Ô °¨¼ÒÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ¶ÇÇÑ, ÁÖ¿ä ÀÓ»ó Æò°¡ ÁöÇ¥À̸ç ÇåÅÍÁõÈıº ȯÀÚÀÇ ÁöÀû∙½ÅüÀû ¹ß´ÞÀå¾Ö Á¤µµ¸¦ Æò°¡ÇÏ´Â ‘¹ß´Þ ¿¬·É’µµ °³¼±µÇ°Å³ª ¾ÈÁ¤ÈµÇ´Â °ÍÀ¸·Î È®ÀεƴÙ.
ÇåÅͶóÁ¦ ICV°¡ Çã°¡ ½Åû¿¡ ¾Õ¼± Áö³´Þ 17ÀÏ, ÀϺ» ÈÄ»ý³ëµ¿¼ºÀ¸·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ°¿¡ ÁöÁ¤µÈ Á¡µµ ÁÖ¸ñµÈ´Ù. ÀϺ»ÀÇ °æ¿ì ¹Ì±¹ ¹× À¯·´¿¬ÇÕ(EU)°ú ´Þ¸® Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤ ¿ä°Ç¿¡ ‘Èñ¼Ò¼º’, ‘ÀÇ·á»ó Çʿ伺’ µî°ú´Â º°µµ·Î ‘°³¹ß °¡´É¼º’À» Æ÷ÇÔÇÏ´Â ¸¸Å, Çã°¡¿¡ ±àÁ¤ÀûÀ¸·Î ÀÛ¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ºÐ¼®ÀÌ´Ù.
ÇãÀºÃ¶ GC³ì½ÊÀÚ »çÀåÀº “Ŭ¸®´ÏÁ¨°úÀÇ ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ÅëÇØ ÇåÅͶóÁ¦°¡ ȯÀÚ »îÀÇ È¹±âÀûÀÎ °³¼±À» À̲ø¾î³¾ °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÑ´Ù”¶ó¸ç “Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·á¿¡ ¹ÌÃæÁ· ¼ö¿ä¸¦ ÇؼÒÇϱâ À§ÇÑ Çõ½ÅÀ» Áö¼ÓÇÏ°Ú´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
º¥ÀڹΠ¸¶ÀÌ´Ï(Benjamin Miny) Ŭ¸®´ÏÁ¨ ±×·ì ºÎ»çÀåÀº “À̹ø Çã°¡ ½ÅûÀº ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ÅëÇÑ ÀϺ» ³»¿¡¼ÀÇ Áß¿äÇÑ ¼ºÀå µ¿·ÂÀÌ µÉ °Í”À̶ó¸ç “ÀÌ Ä¡·áÁ¦°¡ Ãâ½ÃµÈ´Ù¸é ±×µ¿¾ÈÀÇ ¹ÌÃæÁ· ¼ö¿ä¸¦ ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °Í”À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí, ÇåÅÍÁõÈıºÀº IDS(Iduronate-2-sulfatase) È¿¼Ò °áÇÌÀ¸·Î °ñ°Ý ÀÌ»ó, Áö´É ÀúÇÏ µîÀÌ ¹ß»ýÇÏ´Â ¼±Ãµ¼º Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ÀϹÝÀûÀ¸·Î ³²ÀÚ ¾î¸°ÀÌ 10¸¸~15¸¸ ¸í Áß 1¸í ºñÀ²·Î ¹ß»ýÇÑ´Ù
¹Ú¿µÀç ±âÀÚ bodo@emoneynews.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © À̸Ӵϴº½º, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>