LNP-À¯ÀüÀÚ°¡À§¿¡ ÀÇÇÑ Ç÷Áß ¾ÈƼƮ·ÒºóÀÇ Àå±âÀûÀÎ Á¶Àý È¿°ú(¿ÞÂÊ) ¹× Ç÷¿ìº´ ¸ðµ¨(AÇü-°¡¿îµ¥; BÇü-¿À¸¥ÂÊ)¿¡¼ÀÇ Æ®·Òºó Çü¼º °³¼± È¿°ú |
2022³â 01¿ù 24ÀÏ, CRISPRÀ¯ÀüÀÚ°¡À§ ¿øõƯÇ㸦 º¸À¯ÇÑ À¯ÀüÀÚ±³Á¤ Àü¹®±â¾÷ ¢ßÅøÁ¨(´ëÇ¥ ±è¿µÈ£ · À̺´È, KOSDAQ 199800)Àº ¼¿ï´ëÇб³ ¿°¼öû ±³¼öÆÀ, ÀÌÈ¿©´ë ÀÌÇõÁø ±³¼öÆÀÀº °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ AÇü ¹× BÇü Ç÷¿ìº´ »ýÁã¿¡°Ô mRNA(¸Þ½ÅÀú¸®º¸ÇÙ»ê) ¾à¹°À» ü³»·Î Àü´ÞÇÏ´Â ¹æ¹ýÀ» ÅëÇØ Çõ½ÅÀûÀÎ Ç÷¿ìº´ Ä¡·á °¡´É¼ºÀ» È®ÀÎÇÏ´Â µ¥ ¼º°øÇß´Ù.
ÀÌ ¿¬±¸¼º°ú´Â Àú¸íÇÑ ±¹Á¦ÇмúÁö(SCIE±Þ) ‘»çÀ̾𽺠¾îµå¹ê½Ã½º’ ÃÖ½ÅÈ£¿¡ “In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing for sustainable hemophilia A and B therapy”¶ó´Â Á¦¸ñÀÇ ³í¹®À¸·Î °ÔÀçµÇ¾ú´Ù.
À̹ø¿¡ ¿¬±¸ÆÀÀÌ ¼öÇàÇÑ ¿¬±¸´Â °£¿¡¼ ¹ßÇöÇÏ´Â ¾ÈƼƮ·ÒºóÀ» ÀúÇØÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ±³Á¤ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ¿¬±¸·Î½á ±âÁ¸ ÀÀ°íÀÎÀÚ ´Ü¹éÁú¿¡ ´ëÇØinhibitor(ÀÀ°í ÀÎÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü)°¡ »ý°Ü Ä¡·á°¡ ¾î·Á¿î ȯÀÚµéÀ» Æ÷ÇÔÇÏ¿© °ÅÀÇ ¸ðµç Ç÷¿ìº´ ȯÀÚµéÀÌ Ä¡·á´ë»óÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ´Â º¸ÆíÀûÀÎ Ç÷¿ìº´ Ä¡·á Àü·«¿¡ °üÇÑ °ÍÀÌ´Ù.
ÇÇ°¡ ¸ÜÁö ¾Ê´Â ÁúȯÀÎ Ç÷¿ìº´Àº Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ¹ß»ýÇϴµ¥ Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀÌ 10Á¶¿ø¿¡ ´ÞÇÒ Á¤µµ·Î À¯ÀüÁúȯ Áß¿¡¼µµ ȯÀÚ ¼ö°¡ ¸¹Àº ÆíÀÌ´Ù. ´ëÇ¥Àû Á¾·ù·Î´Â Factor 8ÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇÑ AÇü Ç÷¿ìº´ ¹× Factor 9 µ¹¿¬º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇÑ B Çü Ç÷¿ìº´ ÀÌ ÀÖ´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ·¯ÇÑ ÀÀ°í ´Ü¹éÁú Á¦Á¦´Â ¹Ý°¨±â°¡ ª¾Æ ¸çÄ¥¿¡¼ ¸î ÁÖ¿¡ ÇÑ ¹ø¾¿ Æò»ý µ¿¾È Åõ¿©¸¦ ¹Þ¾Æ¾ß Çϸç, °áÇÌÇÑ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ ´Ü¹éÁú Ä¡·á·Î º¸Ãæ ¹ÞÀ» °æ¿ì ÀÀ°íÀÎÀÚ¿¡ ´ëÇØ ‘ÀÎÈ÷ºñÅÍ(inhibitor)’¶ó°í ºÎ¸£´Â Ç×ü°¡ »ý°Ü Ä¡·á È¿°ú°¡ ¶³¾îÁö´Â °æ¿ì°¡ ¸¹±â ¶§¹®¿¡ »õ·Î¿î Ä¡·áÀü·«ÀÌ ÇÊ¿äÇÑ »óȲÀ̾ú´Ù.
µû¶ó¼ ÇöÀç Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¿¡¼ ÇØ°áÇØ¾ß ÇÒ °¡Àå Å« 2°¡Áö À̽´´Â ÇÑ ¹øÀÇ ÁÖ»ç·Î ±ä Ä¡·áÁö¼Ó±â°£À» Á¦°øÇÏ´Â Ä¡·á¹ý ±×¸®°í Ç×ü¸¦ º¸À¯ÇÑ È¯ÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¹æ¹ýÀ» ã´Â °ÍÀÌ´Ù. Ç×ü¸¦ º¸À¯ÇÑ È¯ÀÚµéÀÌ »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Ä¡·áÁ¦·Î ·Î½´ÀÇ Ç𸮺ê¶ó(Hemlibra)¶ó´Â ÀÌÁßÇ×ü°¡ 2017³â¿¡ ½ÂÀι޾Ҵµ¥ 2021³â »ó¹Ý±â¿¡¸¸ 1.5Á¶¿ø °¡±î¿î ¸ÅÃâÀ» º¸ÀÌ¸é¼ Ç÷¿ìº´ ½ÃÀåÀ» Á¡À¯ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ´Ù¸¸ Ç𸮺ê¶ó´Â AÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡¸¸ Àû¿ëµÉ ¼ö ÀÖ°í ¿©ÀüÈ÷ ÇÑ ´Þ¿¡ Çѹø ¾¿ ¸Â¾Æ¾ß ÇÏ´Â ºÒÆíÇÔÀÌ ÀÖ´Ù. ¿©·¯ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á È帵éÀÌ Ç÷¿ìº´ÀÇ Àå±âÀû Ä¡·á ¶Ç´Â Ç×ü º¸À¯ ȯÀÚ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ °³¹ßµÇ°í ÀÖÁö¸¸ À̰͵éÀ» µ¿½Ã¿¡ È¿À²ÀûÀ¸·Î ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¹æ¹ýÀº ¾ÆÁ÷ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ °ÅÀÇ ½ÃµµµÇ°í ÀÖÁö ¾Ê´Ù.
¿¬±¸ÆÀÀÌ ¼öÇàÇÑ ¿¬±¸´Â ±âÁ¸ ÀÀ°íÀÎÀÚ ´Ü¹éÁú¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ »ý°Ü Ä¡·á°¡ ¾î·Á¿î ȯÀÚµéÀ» Æ÷ÇÔÇØ °ÅÀÇ ¸ðµç Ç÷¿ìº´ ȯÀÚµéÀ» Ä¡·á´ë»óÀ¸·Î ÇÏ´Â º¸ÆíÀû Ä¡·á Àü·«¿¡ °üÇÑ °ÍÀÌ´Ù. ¿¬±¸ÆÀÀÌ ½ÃµµÇÑ ¹æ¹ýÀº Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¿¡¼ ºÎÁ·ÇÑ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ Á÷Á¢ ä¿öÁÖ´Â ±âÁ¸ ¹æ½Ä°ú´Â ´Þ¸® ¶Ç ´Ù¸¥ ÀÀ°íÀü´Þ Åë·Î¿¡ °ü¿©ÇÏ´Â ¾ÈƼƮ·Òºó À¯ÀüÀÚ¸¦ Á¶ÀýÇØ Ç÷¾×ÀÀ°í¿¡ ÇʼöÀûÀÎ Æ®·Òºó Çü¼ºÀ» ȸº¹½ÃÅ°´Â ÀÏÁ¾ÀÇ ¿ìȸÀü·«(Bypassing)ÀÌ´Ù.
°øµ¿ ¿¬±¸ÆÀÀº ¾ÈƼƮ·Òºó À¯ÀüÀÚ¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚ°¡À§(CRISPR) mRNA¸¦ ÁöÁú³ª³ëÀÔÀÚ(LNP)·Î Àü´ÞÇÏ´Â ¹æ¹ýÀ» ÅëÇØ Ç÷Áß ¾ÈƼƮ·Òºó ¾çÀ» 70% ÀÌ»ó °¨¼Ò½ÃÅ°°í ÀÌ È¿°ú°¡ ÃÖ¼Ò 10°³¿ù ÀÌ»ó Áö¼ÓµÇ´Â °ÍÀ» È®ÀÎÇß´Ù. ¶ÇÇÑ µÎ °¡Áö ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ ¸ðµ¨ÀÎ F8-ÀÎÆ®·Ð22¿ªÀ§(AÇü) ¹× F9-³ì¾Æ¿ô(BÇü) ½ÇÇèÁã¿¡ ÁÖÀÔÇßÀ» ¶§ Ç÷¾×ÀÀ°í¿¡ °ü¿©ÇÏ´Â Æ®·Òºó Çü¼º¿¡ ´ëÇÑ ÀüüÀûÀÎ ÁöÇ¥µéÀÌ È¿À²ÀûÀ¸·Î °³¼±µÇ´Â °á°ú¸¦ ÀÔÁõÇß´Ù.
ÅøÁ¨ ¿¬±¸Ã¥ÀÓÀÚÀÎ Ä¡·áÁ¦»ç¾÷º»ºÎ ¼Ûµ¿¿ì ¹Ú»ç´Â“AAV¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¹× siRNAÄ¡·á È帵éÀÌ Ç÷¿ìº´ÀÇ Àå±âÀû Ä¡·á ¶Ç´Â inhibitor ¸¦ º¸À¯ÇÑ È¯ÀÚ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ °³¹ßµÇ°í ÀÖÁö¸¸ À̰͵éÀ» µ¿½Ã¿¡ È¿À²ÀûÀ¸·Î ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¹æ¹ýÀº ¾ÆÁ÷ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ °ÅÀÇ ½ÃµµµÇ°í ÀÖÁö ¾Ê´Ù”¶ó°í ¹àÇû´Ù.
¿¬±¸ÆÀÀº ¶ÇÇÑ ¼öÀÏ ¾È¿¡ ü³»¿¡¼ ´ë»çµÉ ¼ö ÀÖ´Â ÁöÁú³ª³ëÀÔÀÚ(LNP)¸¦ »ç¿ëÇÔÀ¸·Î½á ÇÊ¿äÇÑ ½Ã°£ µ¿¾È¸¸ À¯ÀüÀÚ±³Á¤ µµ±¸¸¦ ¼¼Æ÷¿¡ ³ëÃâ½ÃÅ°´Â ºñ±³Àû ¾ÈÀüÇÑ ¹æ¹ýÀ» »ç¿ëÇß´Ù.
ÀÌÈ¿©´ë ÀÌÇõÁø ±³¼ö´Â “º» ¿¬±¸¿¡ »ç¿ëµÈ ÀÌ¿ÂÈ LNP´Â ±âÁ¸ ¾çÀÌ¿Â LNPÀÇ ³·Àº Àü´ÞÈ¿À²°ú µ¶¼ºÀ» ±Øº¹ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÀÚü °³¹ßµÇ¾úÀ¸¸ç, Å©¸®½ºÆÛ´Â ¿øÇÏ´Â ±³Á¤À» À§ÇÑ ½Ã°£ÀÌ ¸¹ÀÌ ÇÊ¿äÇÏÁö ¾Ê¾Æ »ýü ³»¿¡¼ ¹Ý°¨±â°¡ ªÀº LNP°¡ ¹ÙÀÌ·¯½º Àü´Þüº¸´Ù´Â ¾ÈÁ¤¼º È®º¸ Ãø¸é¿¡¼ ´õ ÀûÇÕÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù”¶ó°í Àü¸ÁÇß´Ù.
ºñ½ÁÇÏ°Ô ºñ¹ÙÀÌ·¯½º Àü´Þü¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚ±³Á¤ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß °¡´É¼ºÀº 2021³â 6¿ù ÀÎÅÚ¸®¾Æ Å׶óǻƽ½º(Intellia Therapeutics)°¡ À¯Àü¼º ATTR ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõÀ» Ÿ°ÙÀ¸·Î ¼º°øÀûÀ¸·Î ÃʱâÀÓ»ó °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥ÇÏ¸é¼ ´õ¿í ±â´ëµÇ°í ÀÖ´Â ÁßÀÌ´Ù. ¶ÇÇÑ ºñ½ÁÇÑ ½Ã±âÀÎ 2021³â 5¿ù¿¡´Â ¹öºê Å׶óǻƽ½º(Verve Therapeutics)°¡ ¿°±âÆíÁý(Base editing) ±â¼úÀ» ÀÌ¿ëÇÏ¿© °íÄÝ·¹½ºÅ×·ÑÇ÷Áõ Ä¡·á Ÿ°ÙÀÎ PCSK9À» ¿ø¼þÀÌ¿¡¼ °íÈ¿À²·Î ±³Á¤ÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» ¹ßÇ¥Çϱ⵵ ÇÏ¿´´Ù.
À̹ø ¿¬±¸´Â ¿ìȸ Àü·«À» ÅëÇØ È¯ÀÚ ¸ö ¼ÓÀÇ Ç×ü º¸À¯ ¿©ºÎ¿Í »ó°ü¾øÀÌ A·BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î Çϸ鼵µ À¯ÀüÀÚ±³Á¤¿¡ ÀÇÇÑ ¾ÈƼƮ·ÒºóÀ» ÁÙ¿© Àå±âÀû ³»Áö ¿µ±¸Àû È¿°ú¸¦ ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖ¾î Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÀÇ µÎ °¡Áö Å« ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä¸¦ µ¿½Ã¿¡ ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¹æ¹ýÀ¸·Î Àü¸ÁµÈ´Ù.
ÅøÁ¨ ±è¿µÈ£ ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â "Ç÷¿ìº´Àº À¯ÀüÁúȯ Áß¿¡¼µµ ȯÀÚ¼ö°¡ ²Ï ¸¹¾Æ ÇöÀçµµ 10Á¶ ÀÌ»óÀÇ Å« ½ÃÀåÀ» Çü¼ºÇÏ°í ÀÖ´Ù. Â÷º°ÈµÈ Mode of ActionÀ¸·Î ±âÁ¸ »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Â Á¦Ç°µé°ú °æÀïÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ¾ÕÀ¸·Î ÁøÇàÇÒ ºñÀÓ»ó ½ÃÇè µîÀ» ºü¸£°Ô Àß ¸¶ÃÄ ÀÓ»ó¿¡ ÁøÀÔÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ³ë·ÂÇÏ°Ú´Ù”¶ó°í ÀüÇß´Ù.
ÀÌ ¿¬±¸´Â Çѱ¹¿¬±¸Àç´Ü(2017M3A9B4061406, 2020R1A2C2004364), ±³À°ºÎ(2018R1A5A2025286) ±×¸®°í ½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó(21173MFDS562)ÀÇ Áö¿øÀ» ¹Þ¾Æ ¼öÇàµÇ¾ú´Ù.
¢ßÅøÁ¨ (Toolgen Inc.)¿¡ ´ëÇÏ¿©
ÅøÁ¨Àº Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ¿øõƯÇ㸦 ¹ÙÅÁÀ¸·Î Àΰ£ Ä¡·áÁ¦ ¹× µ¿/½Ä¹° °³¹ß, À°Á¾ ºÐ¾ß µî¿¡¼ ¿¬±¸¿Í »ç¾÷À» ÁøÇàÇÏ´Â ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³±â¾÷ÀÌ´Ù.
Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§´Â À¯ÀüÀÚ±³Á¤ ±â¼úÀÇ ÇÙ½É µµ±¸·Î ¼¼Æ÷ ³» ƯÁ¤ À¯ÀüÁ¤º¸¸¦ ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î ±³Á¤ÇÒ ¼ö Àֱ⠶§¹®¿¡ »ý¸í °úÇÐ ºÐ¾ß¿¡¼ Æø³Ð°Ô È°¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù. ÅøÁ¨ÀÇ Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ¿øõƯÇã´Â ¹Ì±¹, À¯·´, Áß±¹, È£ÁÖ, ÀϺ» µî ÁÖ¿ä 10°³±¹¿¡¼ µî·ÏµÇ¾úÀ¸¸ç, ¹ÙÀÌ¿¤ µî ¼¼°èÀûÀÎ ±â¾÷µé¿¡ ¶óÀ̼¾½Ì µÇ¾î ±× °æÀï·ÂÀÌ È®ÀÎµÈ ¹Ù ÀÖ´Ù.
¹Ú¿µÀç ±âÀÚ bodo@emoneynews.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © À̸Ӵϴº½º, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>