¼¼°è½ÉÆ÷Áö¾ö 2024 |
Èñ±ÍÀǾàÇ° Àü¹® ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³ ³ëº§Æĸ¶°¡ ‘¼¼°è½ÉÆ÷Áö¾ö 2024(WORLDSymposium 2024)’¿¡¼ GC³ì½ÊÀÚ¿Í °øµ¿°³¹ß ÁßÀÎ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü(MPS IIIA) Ä¡·áÁ¦ÀÇ ºñÀÓ»ó °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥Çß´Ù°í 13ÀÏ ¹àÇû´Ù.
¼¼°è½ÉÆ÷Áö¾ö 2024´Â ¼¼°è °¢±¹ÀÇ ¸®¼ÒÁ» Áúȯ ºÐ¾ß ÀÇ·áÁø ¹× Àü¹®°¡µéÀÌ ¸ð¿© ¸®¼ÒÁ»ÃàÀûÁúȯ(LSD) °ü·Ã ÃֽŠġ·á¹ý, ÀÓ»ó ÇöȲ µîÀ» °øÀ¯ÇÏ´Â ±¹Á¦Æ÷·³ÀÌ´Ù. ¿ÃÇØ´Â Áö³ 4ÀÏ(ÇöÁö½Ã°£)ºÎÅÍ 9ÀϱîÁö ¹Ì±¹ »÷µð¿¡ÀÌ°í¿¡¼ ¿·È´Ù.
À̹ø ½ÉÆ÷Áö¾ö¿¡¼ ³ëº§Æĸ¶ â¾÷ÀÚ °â ÃÖ°í°úÇÐÃ¥ÀÓÀÚ(CSO)ÀÎ Áøµ¿±Ô ¼º±Õ°ü´ëÇб³ ÀÇ°ú´ëÇÐ ¸í¿¹±³¼ö´Â ÇöÀç °³¹ß ÁßÀÎ MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ÀÎ NP3011(¹°Áú¸í GC1130A)ÀÇ ºñÀÓ»ó °á°ú¸¦ Æ÷½ºÅÍ·Î ¹ßÇ¥Çß´Ù. ¸¶¿ì½º Áúȯ ¸ðµ¨¿¡ ³ú½Ç ³» ÀçÁ¶ÇÕ Àΰ£ ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦ È¿¼Ò ´ëü ¿ä¹ýÀ» Àû¿ëÇØ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°(Heparan sulfate) °¨¼Ò È¿°ú¿Í ³úº´º¯ °³¼± È¿´ÉÀ» È®ÀÎÇß´Ù´Â ³»¿ëÀÌ´Ù.
MPS IIIA´Â À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ÀÎÇØ Ã¼³»¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°ÀÌ ÃàÀûµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀ¸·Î ½É°¢ÇÑ ³ú¼Õ»óÀÌ ÁÖ¿ä Áõ»óÀÌ´Ù. ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸ÁÇÏ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀÌÁö¸¸ ¾ÆÁ÷±îÁö Çã°¡ ¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Ù. ³ëº§Æĸ¶´Â GC³ì½ÊÀÚ¿Í °øµ¿À¸·Î MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ È¯ÀÚ Ã¼³»¿¡¼´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦ È¿¼Ò¸¦ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀ¸·Î È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT)¸¦ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Ù.
³ëº§Æĸ¶ °ü°èÀÚ´Â "»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀº ÇöÀç±îÁö °³¹ßµÈ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø¾î ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ·ÀÇ·á ¼ö¿ä°¡ ¸Å¿ì ³ô´Ù"¸ç "GC³ì½ÊÀÚ¿Í °øµ¿ °³¹ß ÁßÀÎ NP3011 ÀÓ»ó¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³» »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü ȯÀÚ Ä¡·áÀÇ ±æÀ» ¿°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí ³ëº§Æĸ¶´Â Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúº´ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³·Î 2017³â¿¡ ¼³¸³µÆ´Ù. MPS IIIA ¿Ü¿¡µµ ¸ð¸£Äû¿ÀÁõÈıº BÇü(MPS IVB), GM1 °±Û¸®¿À½ÃµåÁõ, Å©¶óº£(Krabbe)º´ µî ±ØÈñ±ÍÁúȯÀ» ÁÖ¿ä Ÿ°ÙÀ¸·Î Çõ½Å½Å¾àÀ» °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ÃÖ±Ù ³ëº§Æĸ¶°¡ °³¹ß ÁßÀÎ MPS IIIA Ä¡·áÁ¦´Â ºñÀÓ»ó ´Ü°è¿¡¼ Áõ¸íµÈ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¹Ì±¹ FDA¿Í À¯·´ EMA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ°ÁöÁ¤(ODD)À» ¹Þ¾Ò´Ù.
Á¶¼ö¿µ ±âÀÚ bodo@emoneynews.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © À̸Ӵϴº½º, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>